体制不十分、実用化に時間
　国の承認前の医薬品などを実際に人に投与して効果や安全性（副作用）などを確かめる研究のこと。国の承認を得るために実施する試験を特に治験と呼ぶ。臨床研究は人に初めて投与する第１段階、少数の患者に投与する第２段階、多数の患者に投与する第３段階に分けられる。日本は基礎研究は進んでいるが、臨床研究のための人や設備、体制が不十分であるため、有望な技術が実用化されていないとの指摘がある。
　臨床研究から審査・承認までに時間がかかり過ぎることが医薬品の承認の遅れ（いわゆるドラッグラグ）につながっている。国内で先進的な技術を実用化しにくいことが、医薬品などの輸入超過の原因の一つになっている。