希少疾患

患者数の少ない疾患の総称で、世界で約7千種類あるとされる。国によって定義が異なり、日本では対象患者が5万人未満、米国では20万人未満、欧州では患者数が1万人に5人未満と定めている。適切な治療法や有効な医薬品が乏しく、生活に重大な支障がでる難病が多いのが特徴とされる。
　臨床試験で患者の確保が難しいほか、遺伝子組み換えなど高度な治療技術が必要となる。収益が見込みにくいことから製薬会社の開発が進まなかったが、非営利組織や政府が主導して開発を促す傾向が増えている。支援策には治療薬開発に向け独占販売期間の延長や研究開発費の税制優遇、優先審査などがある。
　武田薬品工業などが開発を進める背景には、公的医療保険の費用拡大に伴う薬価の引き下げ圧力もある。がんや生活習慣病向けの製品は今後、収益が下がるリスクがある。一方で希少疾患はほかに有効な治療薬が乏しいほか、患者数も少ないため財源への負担は限られる。競合する企業も少なく、中長期にわたり薬価の維持や収益確保が期待できると見越す。